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產業技術評析

解盲事件後看新藥研發的成功率
發表日期:2016-07-06
作者:巫文玲(生技中心)
摘要:
基亞及浩鼎解盲事件後,國內投資者可能想要知道的是新藥研發的成功率,做為後續選擇投資標的參考,本文將探討新藥研發的成功率

全文:
基亞及浩鼎解盲事件後,國內投資者可能想要知道的是新藥研發的成功率,做為後續選擇投資標的參考,本文將探討新藥研發的成功率,依據Biomedtracker database的資料,針對2006年1月1日到2015年12月31日10年期間,全球1,103家公司研發中新藥共9,985件分析探討,分別以新藥研發階段、各類疾病別新藥,及新分子、生物藥品及非新分子探討新藥研發的成功率,讓大家對新藥研發成功率有更進一步的了解,也讓新藥研發廠商更能掌握新藥研發成功的關鍵因素。

新藥研發各階段的成功率

一般而言,整體新藥研發費時10~15年,每一段都要花費相當龐大之研發經費,然而新藥研發一旦成功上市,其產值卻也非常龐大。新藥研發階段分為臨床試驗第一期安全性試驗,臨床試驗第二期有效性試驗,臨床試驗第三期大規模有效性試驗,新藥審查(New Drug Approval, NDA)四個階段。針對新藥研發各階段轉換的成功率分析,臨床試驗從第一期到新藥審查核准上市的總體成功率約9.6%(參考圖1)。

圖1、新藥研發各階段的成功率
註:臨床試驗第一、二、三期(Phase I、II、III)、新藥審查/生物藥審查(NDA/BLA)
資料來源:Biomedtracker;DCB產資組ITIS計畫整理
圖1、新藥研發各階段的成功率

分析所有臨床研發新藥10年間臨床試驗的新藥變動轉換階段的成功率,其中臨床一/二期以二期計算,臨床臨床二/三期以三期計算,結果顯示臨床試驗第一期完成進入臨床試驗第二期件數2,263件,整體執行臨床試驗第一期件數3,582件,成功率約63.2%。臨床試驗第一期為新藥安全性試驗所以成功率較高。臨床試驗第二期完成進入臨床試驗第三期件數1,186件,整體執行臨床試驗第二期件數3,865件,成功率約30.7%,執行小規模有效性試驗後,因為臨床三期費用最高,公司針對臨床二期的結果判定整體新藥研發計畫的去留,因此臨床二期成功率較低。臨床試驗第三期完成進入NDA新藥審查件數866件,整體執行臨床試驗第三期件數1,491件,成功率約58.1%,經過臨床二期小規模安全性試驗後,臨床三期大規模臨床試驗的成功率較二期為高。NDA/BLA新藥審查到核准上市件數904件,整體執行NDA/BLA新藥審查件數1,060件,成功率85.3%,此階段為主管機關最後的書面審查成功率最高。

各類疾病用藥的新藥研發成功率

分析各類疾病新藥研發成功率,以血液疾病新藥研發成功率最高,成功率較高的前五名為:血液疾病(26.1%)、感染疾病(19.1%)、眼科疾病(17.1%)、新陳代謝疾病(15.3%)、腸胃疾病(15.1%)。新藥研發成功率較低的五類疾病為:癌症(5.1%)、精神疾病(6.2%)、心血管疾病(6.6%)、神經內科疾病(8.4%)、自體免疫疾病(11.1%),以癌症研發成功率最低(圖2)。

圖2、新藥研發各階段的成功率
註:Likelihood of Approval(LOA)可能成功率
資料來源:Bio Industry;DCB產資組ITIS計畫整理
圖2、新藥研發各階段的成功率

新分子實體、生物藥品及非新分子實體新藥的成功率

研發中新藥以新分子實體(new molecular entities, NME)、生物藥品(Biologic,包含抗體、基因治療、細胞治療、RNAi、及其他大分子產品)及非新分子實體(Non-new molecular entities, Non-NME)三類,臨床試驗第一期到新藥審查核准上市的總體成功率來看,以NME類成功率6.2%較低,其次為生物藥品類成功率11.5%,Non-NME類為現有藥品再創新或是老藥新用,使用505(B)(2)方式審查,成功率較高,成功率達22.6%(參考圖3)。各研發階段成功率與整體新藥類似,以臨床試驗二期成功率較低。

圖3、新分子實體、生物藥品及非新分子實體新藥的成功率
資料來源:Biomedtracker;DCB產資組ITIS計畫整理
圖3、新分子實體、生物藥品及非新分子實體新藥的成功率

總結影響新藥研發的成功因素

新藥研發的成功率除了和上述安全性、有效性、疾病類型、新藥結構相關外。其他影響成功率的因素包含:臨床試驗病人收集狀況,如病人數少,也可能因病人數未達規定的量而導致臨床試驗結束;也跟新藥作用的標的,新藥的類別有關,如果之前已有類似新藥上市,新藥成功率較高;臨床研發複雜性也會影響成功率,慢性高罹患率且特異性體質病人多時,臨床試驗需增加額外安全性及有效性試驗,新藥成功率會較低;有時研發公司因為資金缺乏,新藥研發也必須被迫暫停研發;另外公司策略,或是智慧財產權訴訟,設定新藥研發優先順序,也可能終止研發,影響成功率。

整體臨床試驗過程中以臨床三期費用最高,占整體臨床試驗成本的60%,因此新藥通常研發到二期公司需要定奪是否繼續研發,療效較差、副作用大的藥往往會在此階段終止,因此臨床二期研發成功率會較低。各類新藥中以癌症用藥臨床試驗成功率最低,如果新藥伴同診斷,成功率較高達25.9%(非伴同診斷新藥成功率僅8.4%)。最後臨床試驗結果療效指標(endpoints)設計彈性大且靈活,及增加研發者與審查者的溝通都有助於改善新藥研發的成功率。

根據生物技術開發中心產業資訊組的調查顯示,目前國內已有167件研發中的新藥進行研發中,許多新藥未來勢必面對成功或失敗的實驗。由前面討論資料顯示,新藥研發成功與否將視新藥本質作用機制、產品類型、產品複雜性、安全性及有效性、治療疾病用途、相關競爭產品等判別新藥的成功率,另外開發公司新藥研發經驗、研發策略、募資狀況、也會影響新藥研發未來成功率。國內業者可參考納入各項增進創新成功可能途徑及審查方法,提高新藥試驗成功率,投資者也可以成功率做為選擇新藥投資標的參考。

(本文作者為財團法人生物技術開發中心ITIS計畫產業分析師)

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更新日期:2019-04-25

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