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核酸藥物傳輸新進展-抗體核酸複合物 [趨勢新知]
種類:其他公告  發布單位:技術處  發布日期:2022-09-14 11:52
作者:游佩芬/工研院

一、AOC 1001-全球第一個抗體核酸複合物藥品進入臨床試驗

2021年8月美國的新創公司Avidity Biosciences(以下簡稱Avidity) 所開發的抗體核酸複合物(antibody-oligonucleotide conjugate, 以下簡稱AOC)藥品AOC 1001獲得FDA核准進行針對罕見疾病-第一型肌肉強直症(Myotonic Dystrophy type I)的臨床I/II期試驗,成為全球第一個展開臨床試驗的抗體核酸複合物藥品。

二、靶向傳輸是核酸藥物發展的重要瓶頸

核酸作為藥物的概念初始迄今已40多年 ,然而要達到核酸的臨床應用,必須能夠有效地將核酸藥品傳輸至細胞中,目前尚有幾個必須要克服的挑戰:

1.裸露的核酸分子在血流中,容易受到血漿中核酸酶降解。

2.組織間、血流中核酸雙股結構,會被細胞上的免疫受體(immunoreceptors)如Toll-like receptors(TLRs)辨識為非內生性的核酸,而引發先天免疫反應。

3.核酸分子比小分子藥大且帶高陰電性,未修飾的核酸無法通過細胞膜進到可作用區域。

三、國際競爭觀測

近期發展較快的幾家AOC公司,包含2021年8月通過美國FDA IND的AOC-1001(Avidity Biosciences),2022年5月取得FDA IND核准TAC-001(Tallac Therapeutics),以及2022年7月取得FDA IND核准的DYNE-101、DYNE-251(Dyne Therapeutics)等。

四、結論

核酸藥物在COVID-19 mRNA疫苗的成功下,成為近年來繼細胞治療後,受人矚目的療法。然而,核酸在細胞外的不穩定,以及如何讓核酸藥物具靶向性,成為發展的重點。本文即介紹以目前進入成長期的ADC技術為典範,所轉化的AOC技術之最新發展與應用場景觀測,希冀提供國內藥物開發業者未來研發一個新視角。

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更新日期:2020-04-28

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