產業技術評析

今年的美國BIO 2015於6月15日～18日在費城的convention center舉辦，每年在不同城市舉行，美國BIO會展至今已邁入第22個年頭。BIO 2015是以「Fuel SUPER Powerful Advances（點燃生技之超勁火）」為會展主軸，大會共進行了約140場論壇會議，其中包括7場的特別論壇。議題囊括數位醫療及個人化醫療、轉譯醫學、生質能源及再生化學物質、食品與農業、新興市場，以及感染、罕病及癌症等疾病，以及與生技製藥產業之商業面相關議題。

BIO 2015大會有超過1,800家企業參展，並吸引來自62個國家、超過15,000人次參與年度盛會，且一對一的商談會更吸引3,000家廠商參加，會議數量總計高達28,000場，洽談情形相當熱絡。臺灣每年以國家主題館參展，今年在館內共設有20個攤位，其中廠商有13家參展，醫院、學研單位及政府機構共7家，且參加一對一的商談會統計超過300多場。

• （1）「以病人為本」－以病人為藥物開發的中心，鼓勵病人參與早期藥物的開發階段，並將病患的藥物使用資訊列入法規環節的決策點，將可提升醫療成效，來協助加速開發慢性疾病、罕病及高度未滿足之疾病。
   
• （2）「精準化醫療」－是治癒疾病的新世代目標，藉由個人的基因圖譜或生物標記的檢驗，能夠精準地給予治療。然而，隨著精準醫療的時代來臨，臨床試驗的型態亦將改變，由傳統隨機、雙盲試驗朝以「basket trial」、「umbrella trial」及「N-of-1 trial（sample size of just one patient）」等試驗設計之方向演變。以「basket trial」為例，即試驗疾病中具有相同特定基因變異或相同作用機轉的病患，歸類在同一組內給予藥物治療，較傳統試驗更節省時間與成本。
   
• （3）「新世代生物藥品（biotherapeutics）」－以癌症、免疫疾病等藥物開發為例，將朝向以雙特異性或多特異性抗體為開發目標，此類抗體可瞄準多疾病的作用機轉，並仍維持療效、親和性及溶解力等性質。例如，今年展會曝光度最高的公司之一為1986年成立於紐澤西的Celgene公司，該公司為專注於探索創新、研發等創新療法之廠商，以癌症、嚴重的免疫和發炎疾病的開發為主，近年更頻繁地與合作對象利用多特異性抗體技術平台，開發免疫疾病之藥物。此外，Janssen公司亦與Genmab利用DuoBody技術平台，攜手進入雙特異性抗體之研究領域，開發出近20種雙特異性抗體之研發產品線。再者，核酸與細胞治療亦為新世代藥物開發的機會，從表觀遺傳修飾到基因工程、基因剪輯，具備極大發展潛力。
   
• （4）「數位化醫療」－為針對醫療行為進行監測，並用來預防疾病的發生，從電子病歷、臨床試驗數據上傳雲端及電子處方箋等應用，無不與數位緊密結合。另外，最近熱門的穿戴式電子裝置即是行動醫療（mHealth）的應用之一，可記錄並監控身體狀態或病情。以Apple在2015年所提出的「ResearchKit」為例，為顛覆全球傳統藥物開發方法之一，並開放程式設計平台，讓研究者能夠自行設計並使用；此平台的開發，使醫生能夠針對所記錄的數據，來評估病情並給予診療。
   

就展會商業面的相關議題來看，國際生醫公司交易活動相當熱絡，據Campbell Alliance的資料顯示，2015投資者的意向從統計至2015年1月～5月止，總交易金額已逼近2014年的總交易金額來看，投資者在2015年仍持續抱著相當樂觀的態度，並超越2014年的交易活動。

剖析2015年1～5月的交易活動，併購交易占約79%、合作占約14%。就產品開發階段與供需市場來看，2015年1～5月不論是買方的興趣或賣方的產品，占比最高的疾病領域是癌症（約占30%），其次為中樞神經系統（約占10～15%）。進一步觀察交易者對於臨床各階段的看法，臨床試驗I~II期階段之產品是供給與需求相對平衡的市場，而臨床前是屬於供過於求的買方市場，臨床III期則是賣方市場。

就產品之疾病領域與供需市場來看，賣方市場為臨床III期的中樞神經系統、臨床前及臨床試驗III期的癌症領域、臨床III期的止痛藥物等；臨床前呼吸疾病、臨床前眼科疾病等，則是買方市場。在技轉方面，2015年初最熱門的疾病領域，排名前三大為癌症疫苗為主（占16%）、抗體藥物複合體（占15%）及個人化藥物（占12%），足見廠商們正搭上市場趨勢的發展熱潮。

此外，近年國際間吹起了「Build-to-Buy」的商業模式，意即大廠藉由與投資公司及創業家合作，從學研單位技轉進有潛力的研發產品，並將產品轉譯為前景可期的候選藥物，接著成立新的公司，即此公司一開始已設定被收購之期程與目標。

相較於傳統的技轉方式及收購途徑－耗時耗費，「Build-to-Buy」之模式吸引了生技製藥廠商的目光，近幾年陸續有國際大廠如Roche、Celgene及Biogen等公司透過此模式來擴充公司的產品線。以Avalon投資公司和GSK的合作為例，目前已成立3間新的生技公司；GSK副總裁McDevitt闡述，Avalon冒險的程度、決策及研究人員的激勵方式較GSK大不相同，目前雖然不知道此模式對於雙方來說是否是相當有益的，但此合作方式建立在足夠的信用上，將有極大成功之可能性。

綜觀今年展會的現況，一對一的商談會越來越熱門，是賣家曝光、與買家交流的大好機會，亦是生技製藥服務廠商（CRO、CMO）積極拉攏生意的好時機。會議中討論藥物開發的相關議題仍舊圍繞在「創新」的研究基礎上，但是創新藥物所衍伸出之價格的制定與保險給付之議題，成為關注的重點，並引發熱烈討論。雖然美國BIO 2015已經落幕，但展會中彰顯當前生技醫藥關注議題與前瞻趨勢，相當值得思考與探究。

（本文作者為生技中心ITIS計畫產業分析師）