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產業技術評析
解盲事件後看新藥研發的成功率
發表日期：2016-07-06
作者：巫文玲(生技中心)
摘要：
基亞及浩鼎解盲事件後，國內投資者可能想要知道的是新藥研發的成功率，做為後續選擇投資標的參考，本文將探討新藥研發的成功率
全文：
基亞及浩鼎解盲事件後，國內投資者可能想要知道的是新藥研發的成功率，做為後續選擇投資標的參考，本文將探討新藥研發的成功率，依據Biomedtracker database的資料，針對2006年1月1日到2015年12月31日10年期間，全球1,103家公司研發中新藥共9,985件分析探討，分別以新藥研發階段、各類疾病別新藥，及新分子、生物藥品及非新分子探討新藥研發的成功率，讓大家對新藥研發成功率有更進一步的了解，也讓新藥研發廠商更能掌握新藥研發成功的關鍵因素。
新藥研發各階段的成功率
一般而言，整體新藥研發費時10～15年，每一段都要花費相當龐大之研發經費，然而新藥研發一旦成功上市，其產值卻也非常龐大。新藥研發階段分為臨床試驗第一期安全性試驗，臨床試驗第二期有效性試驗，臨床試驗第三期大規模有效性試驗，新藥審查（New Drug Approval, NDA）四個階段。針對新藥研發各階段轉換的成功率分析，臨床試驗從第一期到新藥審查核准上市的總體成功率約9.6%（參考圖1）。
註：臨床試驗第一、二、三期（Phase I、II、III）、新藥審查／生物藥審查（NDA/BLA）
資料來源：Biomedtracker；DCB產資組ITIS計畫整理
圖1、新藥研發各階段的成功率
分析所有臨床研發新藥10年間臨床試驗的新藥變動轉換階段的成功率，其中臨床一／二期以二期計算，臨床臨床二／三期以三期計算，結果顯示臨床試驗第一期完成進入臨床試驗第二期件數2,263件，整體執行臨床試驗第一期件數3,582件，成功率約63.2%。臨床試驗第一期為新藥安全性試驗所以成功率較高。臨床試驗第二期完成進入臨床試驗第三期件數1,186件，整體執行臨床試驗第二期件數3,865件，成功率約30.7%，執行小規模有效性試驗後，因為臨床三期費用最高，公司針對臨床二期的結果判定整體新藥研發計畫的去留，因此臨床二期成功率較低。臨床試驗第三期完成進入NDA新藥審查件數866件，整體執行臨床試驗第三期件數1,491件，成功率約58.1%，經過臨床二期小規模安全性試驗後，臨床三期大規模臨床試驗的成功率較二期為高。NDA/BLA新藥審查到核准上市件數904件，整體執行NDA/BLA新藥審查件數1,060件，成功率85.3%，此階段為主管機關最後的書面審查成功率最高。
各類疾病用藥的新藥研發成功率
分析各類疾病新藥研發成功率，以血液疾病新藥研發成功率最高，成功率較高的前五名為：血液疾病（26.1%）、感染疾病（19.1%）、眼科疾病（17.1%）、新陳代謝疾病（15.3%）、腸胃疾病（15.1%）。新藥研發成功率較低的五類疾病為：癌症（5.1%）、精神疾病（6.2%）、心血管疾病（6.6%）、神經內科疾病（8.4%）、自體免疫疾病（11.1%），以癌症研發成功率最低（圖2）。
註：Likelihood of Approval（LOA）可能成功率
資料來源：Bio Industry；DCB產資組ITIS計畫整理
圖2、新藥研發各階段的成功率
新分子實體、生物藥品及非新分子實體新藥的成功率
研發中新藥以新分子實體（new molecular entities, NME）、生物藥品（Biologic，包含抗體、基因治療、細胞治療、RNAi、及其他大分子產品）及非新分子實體（Non-new molecular entities, Non-NME）三類，臨床試驗第一期到新藥審查核准上市的總體成功率來看，以NME類成功率6.2%較低，其次為生物藥品類成功率11.5%，Non-NME類為現有藥品再創新或是老藥新用，使用505(B)(2)方式審查，成功率較高，成功率達22.6%（參考圖3）。各研發階段成功率與整體新藥類似，以臨床試驗二期成功率較低。
資料來源：Biomedtracker；DCB產資組ITIS計畫整理
圖3、新分子實體、生物藥品及非新分子實體新藥的成功率
總結影響新藥研發的成功因素
新藥研發的成功率除了和上述安全性、有效性、疾病類型、新藥結構相關外。其他影響成功率的因素包含：臨床試驗病人收集狀況，如病人數少，也可能因病人數未達規定的量而導致臨床試驗結束；也跟新藥作用的標的，新藥的類別有關，如果之前已有類似新藥上市，新藥成功率較高；臨床研發複雜性也會影響成功率，慢性高罹患率且特異性體質病人多時，臨床試驗需增加額外安全性及有效性試驗，新藥成功率會較低；有時研發公司因為資金缺乏，新藥研發也必須被迫暫停研發；另外公司策略，或是智慧財產權訴訟，設定新藥研發優先順序，也可能終止研發，影響成功率。
整體臨床試驗過程中以臨床三期費用最高，占整體臨床試驗成本的60%，因此新藥通常研發到二期公司需要定奪是否繼續研發，療效較差、副作用大的藥往往會在此階段終止，因此臨床二期研發成功率會較低。各類新藥中以癌症用藥臨床試驗成功率最低，如果新藥伴同診斷，成功率較高達25.9%（非伴同診斷新藥成功率僅8.4%）。最後臨床試驗結果療效指標（endpoints）設計彈性大且靈活，及增加研發者與審查者的溝通都有助於改善新藥研發的成功率。
根據生物技術開發中心產業資訊組的調查顯示，目前國內已有167件研發中的新藥進行研發中，許多新藥未來勢必面對成功或失敗的實驗。由前面討論資料顯示，新藥研發成功與否將視新藥本質作用機制、產品類型、產品複雜性、安全性及有效性、治療疾病用途、相關競爭產品等判別新藥的成功率，另外開發公司新藥研發經驗、研發策略、募資狀況、也會影響新藥研發未來成功率。國內業者可參考納入各項增進創新成功可能途徑及審查方法，提高新藥試驗成功率，投資者也可以成功率做為選擇新藥投資標的參考。
（本文作者為財團法人生物技術開發中心ITIS計畫產業分析師）
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